Off-label
Gebruik van een medicijn buiten de officieel geregistreerde indicatie. Puberteitsblokkers zijn geregistreerd voor centrale precoce puberteit; gebruik voor genderdysforie is off-label en op een groep waarvoor langetermijndata ontbreken.
Wat betekent off-label?
Off-label gebruik is het voorschrijven van een geneesmiddel buiten de indicatie waarvoor het is geregistreerd: een andere aandoening, een andere leeftijdsgroep, een andere dosering of toedieningsvorm dan waarop de markttoelating en de bijbehorende veiligheidsgegevens betrekking hebben. Een registratie is geen formaliteit: het is de uitkomst van klinisch onderzoek dat aantoont dat een middel voor een specifiek doel werkzaam en aanvaardbaar veilig is. Buiten die indicatie ontbreekt die onderbouwing.
Off-label in de genderzorg
De medicijnen die in de jeugd-genderzorg worden ingezet, worden vrijwel allemaal off-label gebruikt. Puberteitsblokkers (GnRH-agonisten) zijn geregistreerd voor centrale precoce puberteit en enkele andere aandoeningen, niet voor genderdysforie. Ook cross-sex hormonen worden bij minderjarigen buiten hun geregistreerde indicatie voorgeschreven. Het gevolg is dat een kwetsbare groep minderjarigen middelen krijgt waarvoor de werkzaamheid en veiligheid bij deze toepassing nooit in registratiestudies zijn aangetoond.
Off-label betekent niet automatisch verkeerd, maar het verschuift de verantwoordelijkheid voor de bewijslast volledig naar de voorschrijver, juist daar waar systematische gegevens ontbreken.
Waarom dat hier zwaar weegt
Off-label voorschrijven is in de geneeskunde niet ongebruikelijk, bijvoorbeeld wanneer voor een zeldzame aandoening geen geregistreerd alternatief bestaat. Het veronderstelt dan wel dat de voorschrijver zich baseert op solide wetenschappelijke onderbouwing en dat de patiënt hierover eerlijk wordt geinformeerd. In de jeugd-genderzorg is aan beide voorwaarden moeilijk te voldoen. De Cass Review en meerdere systematische reviews stelden vast dat de bewijsbasis zwak is. Tegelijk gaat het om interventies met onomkeerbare gevolgen, beschreven in onomkeerbaarheid, toegepast op minderjarigen bij wie volwaardige informed consent niet vanzelfsprekend is.
Ontbrekende langetermijndata
Het kernprobleem is dat langetermijngegevens ontbreken. Niemand kan op basis van registratieonderzoek zeggen wat het effect is van jarenlange puberteitsonderdrukking gevolgd door cross-sex hormonen op botgezondheid, vruchtbaarheid, seksueel functioneren en cognitie. Off-label gebruik op deze schaal komt daarmee neer op experimenteren zonder kennis, zonder de waarborgen die bij echt onderzoek horen. Zie ook pediatrische ethiek en het overzicht in de landenvergelijking.
Verdieping en verantwoording: puberteitsremmers.nl, dutchprotocol.nl, genderzorgnederland.nl en de bronnen.